Vista la recuperación en los ratones

Investigadores suizos del Instituto Friedrich Miescher, en colaboración con investigadores del CNRS y del Inserm UPMC en el Instituto de la Visión, acaba de restaurar la vista a ratones afectados por retinitis pigmentosa. Los resultados han sido confirmados ex vivo, en cultivos de tejidos humanos. Gracias a un enfoque clínico complementario, el equipo dirigido por José-Alain Sahel (Instituto de la Visión / Centre d’Investigación Clínica) ha determinado los tipos de pacientes que podrían beneficiarse de esta terapia. 
Este trabajo fue publicado el 24 de junio de 2010 en la revista Science.

La retinitis pigmentosa afecta a más de un millón de personas en todo el mundo y se manifiesta por una pérdida progresiva de la vista, a la larga conduce a la ceguera. La retinitis pigmentosa es una forma de degeneración retiniana hereditaria que afecta a las células sensibles a la luz: los fotorreceptores. Los fotorreceptores son un tipo especial de neuronas, que convierten la luz en impulsos nerviosos. Estos impulsos son procesados ​​por la retina y se transmiten a lo largo de las fibras nerviosas en el cerebro. Hay dos tipos de fotorreceptores:. Conos y los bastones 
medida que la enfermedad progresa, se produce inicialmente a la degeneración de las barras que son responsables de la visión nocturna. A continuación, los conos, que son responsables de la visión diurna, se ven afectados. Considerando que las varillas se destruyen, los conos de sobrevivir en el organismo durante períodos prolongados, incluso después de la ocurrencia de la ceguera, ya que dejan de funcionar. Esto inspiró a los investigadores del Instituto Friedrich Miescher (FMI) y el Instituto de la Visión-la de desarrollar una terapia génica para restaurar la función visual de los conos, que eran defectuosos (inactivo), pero se mantuvo presente.

Volver a crear un sistema fotoeléctrico biológica

En la etapa de la enfermedad en la que los investigadores han intervenido, aunque los conos defectuosos ya no poseen la capacidad de responder a una estimulación luminosa (foto función de recepción) que se conservan todavía algunas propiedades eléctricas y sus conexiones con las neuronas de la retina interna que normalmente transmiten información visual al cerebro. Por lo tanto, son capaces de ser activado artificialmente.Un trabajo anterior, llevada a cabo por el mismo equipo bajo la dirección de Botond Roska (FMI), ha demostrado que sensibles a la luz los canales iónicos, identificados por el equipo de Ernst Bamberg (Instituto Max Planck, Frankfurt), tenían la capacidad de modular la actividad eléctrica de las neuronas diferentes en las que habían sido introducidas en respuesta al nivel de la luz. 
Mediante la combinación de estas dos observaciones, los investigadores han tenido éxito en la reactivación de los conos y por lo tanto lo que permite volver a la estimulación de la de los ratones ON / OFF de los canales de transmisión. Para lograr esto, se han introducido una proteína, a través de un vector de terapia genética, que es capaz de acoplar la estimulación luminosa para el transporte iónico, por lo tanto, la reintroducción de la cascada de fototransducción necesaria para la visión. Los investigadores han recreado por lo tanto, un auténtico sistema fotoeléctrico biológica.

 

Simple diagrama de la organización de la retina


© Webvision / Universidad de Utah

Simple diagrama de la organización de la retina


 

Estos resultados son muy prometedores, sobre todo porque han sido confirmados por Serge Picaud y los investigadores en elInstituto de la Visión con la retina humana en las culturas y vectores terapéuticos para los que ya ha demostrado la compatibilidad humana. La proteína fotosensible se puede expresar en los conos humanos en los que confiere una nueva sensibilidad a la luz.

» Hemos integrado el enfoque clínico tan pronto como se obtuvieron los primeros resultados fundamentales de este trabajo. Por lo tanto, en el centro de referencia nacional de enfermedades raras de la retina, gracias a no invasivas de alta resolución de las técnicas de imagen la retina, que ahora pueden dirigirse a los pacientes a los que esta terapia se podría aplicar «, explica José Alain Sahel, quien señala que la transición de los ratones al hombre siempre tiene muchas incertidumbres. » Los resultados son también muy complementaria a la investigación que ha llevado a cabo en el Instituto y el CIC por el equipo de Serge Picaud, que tiene como objetivo poner a prueba y mejorar una retina artificial, así como nuestra investigación sobre las proteínas RdCVF que protege la actividad de conos (1) «.

Notas:

(1) A-Rod Derivado Cono factor de viabilidad para el tratamiento de enfermedades que causan ceguera: De la Clínica de señalización redox. Thierry Léveillard y José-Alain Sahel. Science Translational Medicine.

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