Terapia génica, mejor que oleosa

Biología de la religión


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Estrenada en 1992, la película Lorenzo’s Oil narraba la lucha de una familia para salvar la vida de su hijo, víctima de adrenoleucodistrofia (ALD), una enfermedad cerebral degenerativa y mortal asociada al cromosoma X. A lo largo de los años siguientes, el aceite mencionado en el título «un suplemento dietético» no ha logrado, desgraciadamente, convertirse en el remedio general que tantos esperaban. En un artículo publicado en Science en noviembre de 2009 se sugería que el tan buscado remedio podría lograrse mediante terapia génica, una metodología de tratamiento muy jaleada años atrás, hasta que un experimento provocó la muerte de un adolescente en 1999.
A pesar de ello, se ha seguido investigando, con gran precaución, en busca de terapias génicas para ciertas enfermedades de origen genético. La ALD, por ejemplo, se debe a mutaciones del gen ABCD1, que provoca valores inusitadamente elevados de un ácido graso que lesiona la envoltura aislante de ciertas neuronas. Afecta aproximadamente a 1 de cada 20.000 niños varones, a la edad de 6 a 8 años, y provoca la muerte antes de la adolescencia. El tratamiento de elección sigue siendo el trasplante de médula ósea, procedimiento no exento de riesgos y dependiente de la existencia de un donante idóneo, explica Patrick Aubourg, neurólogo del instituto de investigación INSERM francés.
Ahora Aubourg y su equipo han demostrado en un ensayo preliminar que la terapia génica ha detenido la progresión de la ALD en dos niños para quienes fue imposible encontrar donantes compatibles. Tras «pescar» células pluripotentes en la sangre de cada uno de los dos, los investigadores insertaron una versión normal del gen ABCD1 en algunas de esas células madre y las transplantaron de nuevo a los enfermos.
Los resultados han sido prometedores: la progresión de la ALD cesó al cabo de 14 o 16 meses. Un año después, ninguno de los niños sufría de ulteriores lesiones cerebrales ni de leucemia (un efecto secundario de algunos intentos anteriores de terapia génica). El equipo ha tratado ahora a un tercer individuo, y se está preparando para ensayos más extensos en Europa y en EE.UU.

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