RILONACEPT (MR)

Eficacia y seguridad de rilonacept (interleucina-1 Trap) en pacientes con criopirina síndromes periódicos asociados: resultados de dos secuenciales controlados con placebo.

Fuente

División de Reumatología y Alergia / Inmunología de la Universidad de California en San Diego, La Jolla, CA 92093-0635, EE.UU.. hahoffman@popmail.ucsd.edu

Abstracto

OBJETIVO:

Para evaluar la eficacia y seguridad de rilonacept (interleucina-1 [IL-1] Trap), un inhibidor de acción prolongada y potente de la IL-1, en pacientes con criopirina síndromes periódicos asociados (CAPS), incluyendo Síndrome Autoinflamatorio Familiar frío ( FCAS) y el síndrome de Muckle Wells-(MWS).

MÉTODOS:

Cuarenta y siete pacientes adultos con CAPS, definidos por mutaciones en el causante NLRP3 (CIAS1) de genes y síntomas patognomónicos, se inscribieron en dos estudios de fase III consecutivo. Estudio 1 implicado un 6-semanas, aleatorizado, doble ciego comparación de inyecciones subcutáneas semanales de rilonacept (160 mg) versus placebo. Estudio 2 consistió de 9 semanas de tratamiento simple ciego con rilonacept (parte A), seguido de un 9-semanas, aleatorio, doble ciego, controlado con placebo procedimiento de retirada (parte B). Principal de eficacia se evaluó mediante un cuestionario validado puntuación compuesta síntoma clave.

RESULTADOS:

Cuarenta y cuatro pacientes completaron ambos estudios. En el estudio 1, rilonacept terapia redujo la puntuación media del grupo compuesto síntoma en un 84%, frente al 13% con el tratamiento placebo (variable principal, p <0,0001 frente a placebo). Rilonacept también mejoró significativamente todos los puntos de eficacia distintos criterios en el estudio 1 (número de días llamarada múltiples del y único síntoma de enfermedad, de un solo puntuaciones de los síntomas, un médico y las evaluaciones globales del paciente de la actividad de la enfermedad, las limitaciones en las actividades diarias, y la proteína C reactiva y el suero amiloide A [SAA] niveles). En el estudio de la parte B 2, rilonacept fue superior al placebo para el mantenimiento de las mejoras observadas con la terapia de rilonacept, como se muestra por todos los parámetros de eficacia (punto final primario, P <0,0001 frente a placebo). Rilonacept fue generalmente bien tolerado, los efectos adversos más comunes fueron reacciones en el lugar de la inyección.

CONCLUSIÓN:

El tratamiento con rilonacept semanal marcado y mejora duradera en los signos clínicos y síntomas de CAPS, y se normalizaron los niveles de SAA de aquellos asociados con el riesgo de desarrollar amiloidosis. Rilonacept exhibió una seguridad en general favorable y perfil de tolerabilidad.

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