Nuevo fármaco prometedor contra el síndrome X frágil y el autismo

Un fármaco experimental diseñado para tratar el síndrome X frágil (SXF), una afección genética relacionada con la discapacidad intelectual o retraso mental y en algunos casos con el autismo, podría ayudar a los pacientes a desarrollar unas mejores habilidades sociales. Se han iniciado varios estudios sobre el fármaco, el arbaclofeno, como tratamiento del SXF y trastornos del espectro autista.

Un reciente estudio evaluó el fármaco en un periodo de 15 meses administrando el medicamento o un placebo inactivo a 63 personas de 6 a 39 años de edad con SXF en un tratamiento de seis semanas. De los participantes, 55 eran de sexo masculino, ya que la afección es más común en ese sexo. Quienes tomaban el arbaclofeno pudieron lidiar mejor con otras personas a nivel social, ya que su ansiedad disminuyó. Su publicación coincide con la de otro estudio sobre el SXF, un hallazgo preliminar en una investigación con ratones. Un equipo de neurocientíficos eliminó la enzima S6K1, que anteriormente se ha demostrado que regula la síntesis de proteínas en ratones con SXF. Comprobaron que los ratones mostraban mejoría tanto física como conductual.

Estos resultados podrían preparar el escenario para una diana farmacológica viable dirigida a S6K1 con el objetivo de disminuir o incluso revertir las aflicciones relacionadas con el SXF.

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