DISTROFIA MUSCULAR

Tratamiento genético
Se abre una puerta a la distrofia muscular
Un equipo de investigadores de la universidad americana de Texas ha desarrollado un método para manipular células madre embrionarias en ratones que podría dar lugar a futuras terapias celulares para tratar las distrofias musculares.

El trabajo, que aparece en la edición de la revista ‘Nature Medicine’ abre una puerta a la esperanza de muchas personas, aunque el método tardaría años en poder ser utilizado con humanos. Las distrofias musculares, como la distrofia muscular de Duchenne, están causadas por mutaciones genéticas que conducen a la pérdida de la expresión de una proteína estructural clave de las células musculares. Según los expertos, una posible terapia podría ser restaurar estas células defectuosas con células madre embrionarias que produzcan distrofina normal. Sin embargo, este método se ha visto obstaculizado por la imposibilidad de conseguir células madre embrionarias para formar las suficientes células musculares.

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